儿童急性髓系白血病（pAML），作为一种棘手的恶性血液肿瘤，一直是医学界关注的焦点。传统化疗手段虽在一定程度上能控制病情，但复发和耐药问题像两座大山，严重阻碍着患者的生存率提升和预后改善。
2024 年 12 月，一场学术突破在行业内激起千层浪。中国医学科学院血液病医院等团队在顶尖期刊《Blood》发表重磅研究论文。他们创新性地运用 mtscATAC-seq 技术，构建起 pAML 的单细胞染色质可及性图谱。这一图谱就像一把精密的手术刀，精准剖析了疾病背后的分子机制。
研究发现，天然免疫信号异常激活，竟是 pAML 恶性克隆扩增的 “幕后黑手”。科研人员提炼出的 “inScore” 基因集，堪称临床预后评估的 “火眼金睛”，大大提高了风险分级的准确性。此外，他们还揪出了与复发密切相关的白血病干细胞样群体，为攻克复发难题提供了新靶点。
在复发阶段，pAML 患者体内的上游干 / 祖细胞开始 “疯狂” 异常增殖，MHC II 分子基因的染色质开放性降低，导致癌细胞成功 “伪装”，实现免疫逃逸，恶性克隆大量滋生。研究还细致鉴定出药物敏感和耐药克隆，并找到了相关关键调控因子，为个性化精准用药奠定了基础。
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