美国FDA近日批准诺华公司的艾曲泊帕（Eltrombopag，商品名Promacta）用于重型再生障碍性贫血（SAA）一线治疗，并同时授予突破性疗法认定。

药物作用机制

艾曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），刺激骨髓巨核细胞增殖分化促进血小板生成。研究发现其还具有调节免疫和促进多系造血恢复的作用，在再障治疗中价值远超单纯升血小板。

临床突破

III期试验中，艾曲泊帕联合标准免疫抑制治疗（IST）的总体缓解率提升至约80%，显著高于单纯IST的约60%。联合治疗组的完全缓解率和三系血液学恢复率均大幅提高。

中西医结合优势

此前SAA标准治疗为IST或造血干细胞移植，但IST完全缓解率有限，移植面临供体匹配困难。艾曲泊帕联合IST为不适合移植的患者提供了更有效的选择。

中医方面，补肾填精、益气养血方剂配合艾曲泊帕，可进一步改善骨髓微环境，促进造血功能恢复，体现中西医结合治疗再障的独特优势。