2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Geron公司研发的伊美司他（Imetelstat，商品名Rytelo）用于治疗低风险骨髓增生异常综合征（MDS）伴输血依赖性贫血的成人患者。这是20多年来首个获批用于MDS的新药，也是全球首款端粒酶抑制剂类药物。

药物作用机制

伊美司他通过抑制端粒酶活性发挥作用。端粒酶在MDS异常克隆细胞中过度表达，维持其无限增殖能力。伊美司他通过缩短端粒长度，选择性诱导异常造血细胞凋亡，从而改善正常造血功能。

关键临床数据

III期IMerge临床试验结果显示，在接受伊美司他治疗的患者中，约40%实现了至少8周的输血独立，显著优于安慰剂组。中位输血独立持续时间超过一年，为长期依赖输血的患者带来了实质性的生活质量改善。

临床意义

低风险MDS约占所有MDS患者的70%，多数患者长期面临贫血和反复输血的困扰。此前仅有促红细胞生成素和来那度胺等有限选择。伊美司他的获批为这一患者群体提供了全新的治疗武器，标志着MDS治疗进入新纪元。